Foamix Pharmaceuticals是總部位于以色列雷霍沃特的一家臨床階段專業(yè)制藥公司，致力于開發(fā)和銷售其專利技術(shù)的米諾環(huán)素泡沫制劑，用于痤瘡、膿皰病等皮膚疾病的治療。近日，該公司公布了FMX103(1.5%米諾環(huán)素泡沫)III期開放標(biāo)簽研究(FX2016-13)的積極數(shù)據(jù)，該研究評估了FMX103治療中度至重度丘疹膿皰性酒渣鼻(PPR)長達一年的療效和安全性。

這項開放標(biāo)簽研究共入組了505例患者，所有患者在之前的雙盲研究(FX2016-11或FX2016-12)中完成了為期12周的FMX103或賦形劑治療。在FX2016-13研究中，患者繼續(xù)接受FMX103進行開放標(biāo)簽治療長達40周。

有465例患者接受了至少26周的FMX103治療，有272例患者接受了總共52周的FMX103治療，這超過了此類安全性評估監(jiān)管指南(ICH E1A，1995)中規(guī)定的受試者樣本量要求。共410例患者完成了研究，本研究的主要安全性結(jié)果如下：

——非皮膚性不良事件的類型和頻率與FX2016-11和FX2016-12研究的雙盲部分報告的相似。最常見的治療中出現(xiàn)的不良事件(TEAE)為上呼吸道感染，如普通感冒(3.8%)。4例患者因非應(yīng)用部位不良反應(yīng)(瞳孔縮小、貧血/白細胞增多、闌尾炎和內(nèi)生軟骨瘤)而停止研究。未報告嚴(yán)重的藥物相關(guān)不良事件。

——在使用FMX103額外40周開放標(biāo)簽治療期間，皮膚不良事件發(fā)生在≤1%的患者中，最常見的TEAE為接觸性皮炎(1.0%)。2例患者因應(yīng)用部位不良事件(酒渣鼻惡化和接觸性皮炎)而停止研究。在第52周對面部皮膚耐受性的評估中，95%以上的患者要么沒有體征或癥狀，要么體征/癥狀被歸類為“輕度”(灼傷/刺痛、臉紅/臉紅、干燥、瘙癢、脫皮和色素沉著過多)。與先前雙盲研究的基線相比，酒渣鼻的主要臨床表現(xiàn)(紅斑和毛細血管擴張)的嚴(yán)重性均顯著改善。

——在第52周再次評估時，患者對FMX103治療的滿意度仍然很高，這與第12周(雙盲研究結(jié)束時)獲得的分?jǐn)?shù)一致。

在額外40周的FMX103治療過程中，開放標(biāo)簽療效也作為次要目標(biāo)進行了評估。研究的主要療效結(jié)果如下：

——與先前雙盲研究(FX2016-11或FX2016-12)的基線相比，使用FMX103治療52周的受試者炎癥損傷計數(shù)的平均絕對減少-23.0，使用FMX103治療40周的受試者為-22.5。在上述雙盲研究中，這2組受試者對應(yīng)的基線平均炎癥損傷計數(shù)分別為28.8和28.7(所有觀察到的病例)。

——第52周采用研究者總體評估(IGA)評估的治療成功率(IGA評分0或1)方面，使用FMX103治療52周的受試者中為81.6%、使用FMX103治療40周的受試者中為76.0%(所有觀察到的病例)。

FFoamix公司首席執(zhí)行官David Domzalski表示，“我們很高興我們的綜合安全性評估已經(jīng)驗證了先前研究FX2016-11和FX2016-12的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)表明，在治療中度至重度丘疹膿皰性酒渣鼻(PPR)時，F(xiàn)MX103似乎具有良好的耐受性，總體安全性良好，患者滿意度高。這些數(shù)據(jù)代表了最終臨床研究數(shù)據(jù)集，這些數(shù)據(jù)集是納入FMX103的新藥申請(NDA)提交文件所必需的。Foamix團隊正在努力工作，并計劃向FDA提交我們的第二份NDA。”

酒渣鼻是一種慢性皮膚病，可引起鼻子、臉頰、下巴和前額上的炎癥性病變(丘疹和膿皰)，可能會對患者造成社會心理負擔(dān)，如尷尬、焦慮和低自尊，從而不利地影響生活質(zhì)量。酒渣鼻最常見于30-50歲的成年人。在美國，該病影響超過1600萬人。酒渣鼻沒有已知的治療方法。輕度丘疹型酒渣鼻用局部抗生素(甲硝唑、克林霉素和伊維菌素)、壬二酸或維甲酸治療，中度至重度酒渣鼻的主要治療是全身抗生素，如米諾環(huán)素和多西環(huán)素。

FMX103是采用Foamix公司專有的泡沫技術(shù)開發(fā)的一款局部外用米諾環(huán)素泡沫制劑，在臨床研究中可顯著減少中度至重度丘疹膿皰性酒渣鼻患者的炎性病變。如果獲批，將成為首個可用于治療酒渣鼻的局部外用米諾環(huán)素產(chǎn)品。