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      注射式RNA療法能顯著改善兒童失明患者的視力
      
			
      
				2019-01-16 19:56:12
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      雖然Leber先天性黑蒙癥(LCA)可能沒有先天性疾病的名稱，但它確實(shí)是兒童失明最常見的原因之一?，F(xiàn)在，賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院Scheie眼科研究所的研究人員剛剛發(fā)布了令人興奮的新數(shù)據(jù)，顯示在一項(xiàng)小型臨床研究中，一種改善兒童LCA視力的新療法取得了成功。這項(xiàng)新研究的結(jié)果最近發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)雜志上一篇題為《玻璃體內(nèi)反義寡核苷酸對Leber先天性黑內(nèi)障視力的影響》(the Effect of an intravreal antisense oligonucleotide)的文章中。
      

      注射式RNA療法能顯著改善兒童失明患者的視力
      

      賓夕法尼亞大學(xué)眼科學(xué)研究教授、首席研究員阿圖爾·西德西揚(yáng)博士說:“在第一次注射后的兩個(gè)月內(nèi)，我們發(fā)現(xiàn)其中一名患者的視力有了很大的改善，從只能分辨明暗，到能看懂許多字母。”“因此，我們對所有患者的所有結(jié)果進(jìn)行了徹底的中期分析。”
      

      該療法是為CEP290突變和LCA診斷的患者設(shè)計(jì)的。CEP290在光感受器細(xì)胞的兩個(gè)部分之間起著門的作用，光感受器細(xì)胞是視網(wǎng)膜上的一種感覺神經(jīng)元，它把光轉(zhuǎn)換成提供視覺的信號。初級光感受器盲——例如CEP290突變引起的盲——是LCA最常見的形式，目前還無法治療。
      

      在這項(xiàng)在美國和歐洲進(jìn)行的臨床研究中，參與者接受了眼內(nèi)注射一種寡核苷酸(一種短RNA分子)，這種寡核苷酸的產(chǎn)生是為了降低光感受器中突變的CEP290蛋白水平，并恢復(fù)視網(wǎng)膜功能。
      

      10名患者接受了至少一次注射到他們視力最差的眼睛。在第一次注射后的三個(gè)月，一半的患者顯示出視力的改善，通過閱讀字母或辨別黑白條方向的能力來衡量。
      

      光感受器最基本的功能是接收和接收信號光。這方面的視力在病人身上進(jìn)行了測試，方法是在黑暗中發(fā)出閃光，并測量檢測到的最暗的閃光強(qiáng)度。與注射前相比，接受治療的眼睛在注射后3個(gè)月平均可以檢測到比注射前暗6倍以上的光線。結(jié)果具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。對兩種閃光顏色的評估表明，隨著治療的進(jìn)行，用于日間視覺的錐形光感受器正在改善。
      

      “這種修復(fù)LCA10基因缺陷的療法是治療策略上的一項(xiàng)突破，它將為臨床試驗(yàn)打開大門，使之適用于目前無法治療的其他LCA10和其他類似病癥的患者，”該研究的聯(lián)合首席研究員塞繆爾雅各布森(Samuel Jacobson)說他是賓夕法尼亞大學(xué)眼科教授。
      

      到目前為止，所有參與研究的患者都有兩種不同的CEP290突變。p。Cys998X突變引起的剪接缺陷在所有患者中都很常見，并且是寡核苷酸特異性靶向的。
      

      Cideciyan博士總結(jié)說:“我們進(jìn)行了一種極端的個(gè)性化治療，不僅針對特定的基因，還針對基因中的特定突變。”“很高興看到臨床證據(jù)支持基礎(chǔ)科學(xué)預(yù)測的寡核苷酸的作用。在未來，我們希望對攜帶兩個(gè)相同剪接突變的患者進(jìn)行評估，以確定注射的效果是否會更好。
      
			

			
        
      
			
      
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