CRISPR干細胞可以為肌營養(yǎng)不良癥提供持久治療
在過去的幾年中,我們在Duchenne肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的研究中取得了一些重大進展,該疾病是一種罕見但具有毀滅性的遺傳性疾病,可導(dǎo)致肌肉丟失和身體障礙。使用基因編輯工具CRISPR的研究人員在先前的研究中已經(jīng)在嚙齒動物和犬科動物模型中表明,修復(fù)或去除關(guān)鍵疾病突變是可能的,并且可以改善肌肉功能?,F(xiàn)在,在密蘇里州大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員的一項新研究中,科學(xué)家表明,使用CRISPR編輯肌肉干細胞(MuSCs)的突變可能提供終身糾正導(dǎo)致該疾病的基因突變的手段。 。
這項新研究的發(fā)現(xiàn)最近發(fā)表在《分子療法》上,標(biāo)題為“ AAV9編輯正常和營養(yǎng)不良的成年小鼠的肌肉干細胞 ”。
MU分子微生物學(xué)和免疫學(xué)系教授段東升博士解釋說:“研究表明,CRISPR可用于編輯導(dǎo)致動物模型中肌肉細胞早期死亡的突變。”醫(yī)學(xué)院。“但是,人們主要擔(dān)心復(fù)發(fā),因為這些經(jīng)過基因編輯的肌肉細胞會隨著時間而消耗。如果我們可以糾正肌肉干細胞中的突變,那么從編輯后的干細胞中再生的細胞將不再攜帶該突變。CRISPR對肌肉干細胞的一次性治療可能導(dǎo)致再生肌細胞中肌營養(yǎng)不良蛋白的持續(xù)表達。”
DMD兒童的基因突變會中斷稱為肌營養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。沒有肌營養(yǎng)不良蛋白,肌肉細胞就會變?nèi)醪⒆罱K死亡。許多孩子失去行走的能力,呼吸和心臟功能必不可少的肌肉最終停止工作。
在當(dāng)前的研究中,研究人員首先通過AAV9將基因編輯工具提供給正常的小鼠肌肉,AAV9是FDA最近批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮的病毒。
作者寫道:“用腺相關(guān)病毒serotype-9(AAV9)對MuSC的CRISPR編輯有望為肌肉營養(yǎng)不良患者提供持續(xù)的基因修復(fù)治療。” “但是,關(guān)于AAV9是否轉(zhuǎn)導(dǎo)MuSC的證據(jù)存在矛盾。為了嚴(yán)格解決這個問題,我們使用了肌肉移植模型。移植的肌肉在從MuSCs再生之前完全壞死。我們向Ai14小鼠注射了AAV9.Cre。”
首席研究研究員邁克爾·南斯(Michael Nance)是段實驗室的醫(yī)學(xué)博士課程學(xué)生。他補充說:“我們將經(jīng)AAV9處理的肌肉移植到免疫缺陷的小鼠中。移植的肌肉首先死亡,然后從其干細胞再生。如果干細胞被成功編輯,那么再生的肌肉細胞也應(yīng)該攜帶被編輯的基因。”
令人驚訝的是,研究人員的推理是正確的,因為他們在再生肌肉中發(fā)現(xiàn)了大量編輯過的細胞。然后他們測試了是否可以使用CRISPR編輯DMD小鼠模型中的肌肉干細胞。與正常肌肉中的發(fā)現(xiàn)相似,患病肌肉中的干細胞也得到了編輯。從這些編輯過的細胞再生的細胞成功產(chǎn)生了肌營養(yǎng)不良蛋白。
“這一發(fā)現(xiàn)表明,CRISPR基因編輯可能為終生糾正DMD和其他潛在肌肉疾病中的基因突變提供一種方法,” Duan總結(jié)道。“我們的研究表明,CRISPR可用于有效編輯負責(zé)肌肉再生的干細胞。治療負責(zé)維持肌肉生長的干細胞的能力可能為一次性治療鋪平道路,這種一次性治療可以為患者的一生提供基因編輯的細胞來源。”
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